Hørsel med rekeskall
Genterapi kan erstatte implantater hos døve. Medisinen fraktes inn i øret med stoff fra skalldyr.
Normal hørsel avhenger av friske og raske hårceller i det indre øret. Genterapi kan bremse tap av hårceller og fremme vekst av ødelagte hårceller.
I genterapi blir genmedisin av DNA og DNA-kopien RNA fraktet av en bærer inn til cellene for å ordne og korrigere ødelagte gener. Bæreren må beskytte medisinen og hjelpe medisinen gjennom membraner, hinner som beskytter celler og områder. Bæreren bør også få medisinen helt fram til cellene.
Nå er genterapi i øret, med kitosan nanopartikler som medisinbærer, prøvd for første gang i verden. Kitosanet framstilles av rekeskall.
– Genterapi kan bli et alternativ til å operere inn CI, cochleaimplantat, på døve og tungt hørselshemmede, sier Sabina Strand.
Vellykket på marsvin
Strand forsker på kitosan i genterapi, og samarbeider med Karolinska Institutet i Sverige. Her har forskerne prøvd å bruke kitosan for å frakte genmedisin helt inn til hårcellene på marsvin. Kitosanet fikk genmedisinen gjennom membranen som dekker den ørlille åpningen mellom mellomøret og det indre øret. I det indre øret har kitosanet overført gener til hårcellene.
Om de gode resultatene på marsvinører kan overføres til menneskeører, er foreløpig uvisst.
– Men kitosan er lite giftig eller skadelig for cellene. Kitosan er derfor bedre enn andre bærere og kan brukes på pasienter, sier Strand.
Pakker inn –
Kitosan framstilles av pulverisert rekeskall. Syre fjerner salter, mineraler og kalsiumkarbonat. Sterk lut og varme tar bort proteiner. Tusenvis av stoffer blir igjen og utgjør kitosan.
Ufattelig små nanopartikler i størrelsesorden 50–200 nm (nanometer) dannes spontant når positivt ladet kitosan og negativt ladete gener blandes. Kitosanet pakker sammen de store molekylene i DNA og RNA. Helbredende gener, kalt siRNA, ligger godt beskyttet i nanopartiklene.
– og pakker ut
I kroppen fester kitosan seg til molekyler, celler og membraner. Når nanopartiklene har kommet gjennom membranen, pakker kitosanet genmolekylene ut til vanlig størrelse igjen. Kitosanet lager også åpning mellom cellene. Det forenkler opptaket av medisin.
Ulike former for genterapi krever nanopartikler med forskjellige egenskaper. Når forskerne skreddersyr kitosan, molekylstørrelse og 3D-struktur, styrer de egenskapene ved nanopartiklene. Da styrer de også hva genmedisin i nanopartikler gjør i kroppen.
Om de finner den perfekte medisinblandingen for våre ører og hårceller, gjenstår å høre.
