– Vi skal gjøre alt vi kan for å bremse eller kurere barnedemens
I kjølvannet av NRK-serien «Team Pølsa» er det samlet inn over 19 millioner kroner til forskning på barnedemens. Hvordan skal pengene brukes? Hvordan foregår forskningen og hvor lang tid kan det ta å finne en kur?
– Jeg må bare si at det er langt over det som vi kunne ha drømt om! Det sier Magnar Bjørås. Han leder forskningsgruppa på NTNU som forsker på barnedemens og lignende sjeldne hjernesykdommer.
Magnar Bjørås retter en stor takk til alle som har donert penger til Spleisen.
Forskeren sier at Spleisen gir teamet hans helt nye muligheter for å finansiere utvikling av medisiner og terapier som kan behandle sykdommen JNCL barnedemens.
Via Spleis kom det inn 17.021.250 kroner og på Vipps 2.150.000. Innsamlingsaksjonen har satt ny Spleis-rekord.
«Tenk alt vi har fått til sammen! Det er helt utrolig. Håpet er større nå takket være alle dere, og forskingen har fått en real boost. Vi heier på dere, Magnar og resten av forskerteamet», skrev familien til Syver Blindheim like før Spleisen ble avsluttet.
Hvordan skal midlene brukes?
Midlene vil gjøre det mulig å utvikle en robust medisinsk teknologi som vil ha overføringsverdi til andre alvorlige sykdommer.
– Nå kan vi planlegge både på kort og lang sikt. Vi kan ansette forskningspersonell som har kompetanse gjennom hele utviklingsløpet, fra utvikling og testing av nye medisiner i laboratoriet frem til utprøving på pasienter, sier Magnar Bjøås.
– Vi får bygd spisskompetanse, logistikk og infrastruktur. Dette kan på lengre sikt brukes til å utvikle nye medisiner også for andre hjernesykdommer.
- Les også: Team Pølsa og forskerteam Bjørås
Hvordan foregår forskningen?
Forskningen foregår i miniorganer som forskerne dyrker fram på laboratoriet. Ut fra en hudcelle fra noen som har en spesifikk sykdom, kan forskerne lage forskjellige organoider, som for eksempel minihjerner.
– En organoide er rett og slett en klump av celler som kan etterligne et organ eller en del av et organ. Eksempler på organoider er hjerne-organoider og netthinne-organider. Vi kaller dem ofte bare minihjerner eller mininetthinner. Og det er nettopp fordi de er ganske små, sier Bjørås.
Miniorganene er alt fra en halv millimeter til tre millimeter, og består av rundt 10 000 celler til flere millioner celler.
En fordel med å benytte slike miniorganer, er at forskerne kan dyrke fram svært mange av dem. Dermed kan de teste forskjellige metoder og medisiner om og om igjen. Dessuten reduserer det bruken av dyreforsøk betydelig.
Foto: Idun Haugan/NTNU. Montasje: Marianne Gilbu/NTNU
Genterapi
Genterapi er den metoden eller kuren som kan bremse og kanskje helbrede sykdommer som barnedemens.
– Når vi snakker om genterapi, snakker vi om sykdommer der de som har denne sykdommen, har en feil på et gen. For eksempel i Syvers tilfelle, er det er en feil på et gen som gjør at cellene ikke produserer et protein som cellene trenger for «avfallshåndtering», forklarer Bjørås.
– Når vi jobber med genterapi, tar vi genet som har en feil og setter inn «oppskriften» på det nødvendige proteinet. Vi bruker et helt ufarlig virus som et postbud inn i cellene. På denne måten får vi levert et friskt gen inn i cellene, slik at cellene selv kan produsere det proteinet som de mangler. Og da forhåpentligvis gjenopprette normal funksjon.
Med de midlene som forskerteamet nå har til rådighet, anslår Magnar Bjørås at utvikling av medisin kan ta 2-3 år.
– Hva skjer når dere finner en metode eller kur?
– Da er det et veldig definert løp som starter med testing av mulige bivirkninger av en medisin på mennesker, såkalt klinisk utprøving. Hvis det ikke er nevneverdige bivirkninger, går vi videre og tester ulike doser og effekten av de ulike dosene.
– Når det gjelder barnedemens, som starter med synstap, undersøker vi hvilken dose som trengs for å få tilbake synet, sier Magnar Bjørås.
– Og hvis det er vellykka, så kan denne medisinen bli testet ut i mye større skala rundt omkring i verden.
Forskningen foregår på NTNU, og resultatene eies av NTNU. Når det kommer til fasen med klinisk utprøving på pasienter, foregår dette ofte gjennom eksterne firmaer i samarbeid med helsevesenet i Norge, forklarer han.
Kan barnedemens kureres?
Et av spørsmålene som forskningsgruppen får aller oftest, er om Syver Blindheim og andre med barnedemens kan bli friske.
– Det er et stort spørsmål, men vi skal gjøre alt vi kan for å utvikle en behandling som bremser eller aller helst kurerer barnedemens, sier forskeren.
Før oppmerksomheten og engasjementet omkring barnedemens gjennom «Team Pølsa», var dette en sykdom svært få hadde hørt om. Derfor har det vært utfordrende å få midler til og oppmerksomhet om forskningen på denne og lignede, sjeldne hjernesykdommer som skyldes genfeil.
– Fram til nå var det nesten ingen som visste hva barnedemens var. Syver, familien hans og «Team Pølsa» har gjort at det nå er mye oppmerksomhet rundt sykdommen. Det er resultatet i Spleisaksjonen et eksempel på, sier Magnar Bjørås.
